新兴技术过渡覆盖途径或将拓宽突破性医疗器械的获取途径

新英格兰医学杂志（The New England Journal of Medicine，NEJM）于25日网络发表的最新一篇观点（Perspective）文章（Coverage for Emerging Technologies — Bridging Regulatory Approval and Patient Access；原文链接：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp2308736）指出，美国医疗保险和医疗补助服务中心（the Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）虽然提出了新兴技术过渡覆盖（the Transitional Coverage for Emerging Technologies，TCET）途径以加快美国国内获得突破性器械（Breakthrough Device）的可能性，但也同时指出该途径也凸显了通过规则指定实施覆盖改革存在陷阱，需要进一步改革。

哈佛医学院的Kushal T. Kadakia及其他作者在观点文章中指出：“大多数新型器械在获得认定的5年后都缺乏任何形式的医疗保险覆盖，当地的医保决定依赖于不一致的标准，而（美国）国家医保的决定往往严重滞后。尽管对卫生技术进行严格评估对于确保其适当使用是必要的，但当前的系统无法满足患者或政策制定者的目标，因此许多利益相关者呼吁进行改革。”

当特朗普政府于2021年发布创新技术医疗保险覆盖（the Medicare Coverage of Innovative Technologies，MCIT）规则时，在FDA授权后，突破性器械的医疗保险可以自动获得保险覆盖四年。然而，该规则受到了当时一些政策专家的批评，他们表示，MCIT规则削弱了CMS在审查有关器械采用的证据方面的作用。MCIT规则后来在拜登政府领导下被废除。

2023年6月，CMS提出了TCET途径，该途径“旨在实现MCIT的目标”，即通过更早启动承保范围确定流程并赋予Medicare（美国联邦医疗保险）此前的独立证据生成能力，从而加快获得突破性器械的速度。

CMS在宣布该TCET途径的博客文章中写道：“TCET旨在通过对技术的潜在风险与收益进行上市前评估，同时确定任何重要的证据差距，减少承保选项的不确定性。此外，TCET途径将有助于协调福利类别确定、编码和付款审核。最后，TCET允许制造商通过适合目的的研究来解决任何证据差距。”

与特朗普政府的MCIT规则相比，TCET“恢复了CMS在器械监管中的作用”，但强调了该途径方法的一些局限性。例如，TCET类似于CMS-FDA平行审查计划，该计划的影响力有限，在十多年来总共只有96名申请人，并且只有两项成功的联合决定。

尽管TCET下提议的会议节奏和审查流程可能提供急需的程序，但这一途径的创建并没有解决平行审查的核心问题，包括制造商不愿承担设计满足两个机构要求的上市前研究所涉及的额外商业风险。TCET的另一个问题是CMS审核的时间。在FDA授权前12个月，制造商可能已经开始关键的临床试验，但无法有效纳入上市前研究设计问题的反馈。相反， TCET途径申请应在制造商获得该器械的突破性认定状态时提交，以便CMS参与关键临床试验。

其他担忧包括在TCET上市后阶段使用Medicare的证据开发承保（Coverage with Evidence Development，CED）计划。CED计划的一个主要挑战是使用“昂贵的、一次性的、特定于产品的注册或研究”，而不是通用的研究基础设施，这超出了医疗保险的范围。CMS官员曾表示，在TCET途径中，他们打算为制造商制定有关适应症和特定技术的咨询意见，但Kadakia等作者认为，这些举措“不足以解决对CED当前模式的合理批评”。

“加速的国家覆盖范围确定过程可能会缩短FDA授权和患者获得新技术之间的时间，而证据开发计划和CED咨询将通过优先考虑医疗保险特有的考虑因素，为有关不断变化的风险收益状况的技术决策提供信息受益人。然而，虽然过去几十年的医疗保险覆盖改革是以规则制定的形式出现的，但这是一把双刃剑，“使新计划容易受到总统政府变化的影响”，就像MCIT的情况一样。

利用立法对承保途径进行改革可能有助于克服监管方法的一些局限性。然而，立法者迄今为止尚未就如何推进器械覆盖立法达成共识。“事实上，在过去的三届会议上，国会已经考虑但未能通过将MCIT编入法律的提案，这说明在保险范围改革方面缺乏共识，以及立法者需要为Medicare评估新兴医疗技术的任务定义和提供资源，”

Source: RF; NEJM

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