美国FDA发布了关于PPI的最终指导文件

美国FDA发布了关于医疗器械患者偏好信息的最终指导文件（Guidance for Industry, Food and Drug Administration Staff, and Other Interested Parties: Incorporating Voluntary Patient Preference Information over the Total Product Life Cycle），旨在将患者偏好信息（Patient Preference Information，PPI）纳入医疗器械在整个产品生命周期内的收益-风险特征评估。该指导文件取代了2016年的版本，并在2024年9月发布的草稿基础上进行了少量修订后正式定稿，同时履行了《医疗器械用户费用修正案（MDUFA V）》中关于更新并扩大PPI指导文件适用范围的承诺。根据新的指导文件，患者偏好信息可用于支持FDA对多项申请的审查，包括研究器械豁免（Investigational Device Exemption，IDE）、上市前批准（Premarket Approval，PMA）、人道主义器械豁免（Humanitarian Device Exemption，HDE）、de novo分类请求、510(k)、突破性器械认定请求（Breakthrough Device Designation），以及涉及行政或执法行动的决策。在器械上市后阶段，该信息也可用于更新患者用说明书，帮助更清晰地向患者和医疗专业人员传达器械的风险与收益。

FDA在文件中将患者偏好信息定义为“对患者在不同健康干预方案之间就结局或其他属性的特定备选方案或选择的相对可取性或可接受性的定性或定量评估”。FDA同时指出，递交患者偏好信息属于自愿行为，并非适用于所有类型的医疗器械。但对于某些器械，尤其是患者选择受个人偏好影响较大的产品，收集此类信息将尤为有益。这类器械包括：直接与患者互动的器械、提供健康或美容效果的器械、影响健康相关生活质量的器械、某些兼具挽救生命与高风险特性的器械，以及用于满足未充分满足的医疗需求或治疗罕见疾病/罕见病症的器械。

指导文件系统讨论了多个方面的内容：患者输入如何影响决策、为何应在决策中纳入患者偏好信息、患者偏好信息与患者报告结局（Patient Reported Outcomes，PROs）的区别、收集患者偏好的最佳方法、有效传达益处与风险及不确定性的方式、征求研究方案反馈的途径、维护患者偏好信息完整性的原则、在器械摘要中呈现此类信息的方法，并通过若干假设性示例展示了FDA在收益-风险评估中可能如何考虑患者偏好信息。

相较于2024年9月发布的草稿版本，最终指导文件进行了少量修改。针对反馈意见，FDA修订了部分术语以增强表述清晰度，新增了关于注册申请方在何种情况下与FDA会面可能更为有益的建议，同时提出了在研究设计和实施中让患者参与可能有利的情形。此外，文件增加了一项考虑因素，明确对于关键终点相关临床体验具有主观性的器械，纳入患者偏好信息可能更具价值。在第五部分关于研究实施的内容中，文件补充了新的表述，强调研究结果的有效性和可靠性在很大程度上取决于研究人员与研究参与者对研究方案的遵守程度：若患者偏好信息研究并非由受试者自行完成，则应由经过培训的研究人员实施；若为自填式研究，参与者在回答问题前应完成教程与测验，以确保充分理解并依从研究方案。