专家呼吁FDA应对标欧洲标准 公开注册申报的完整回应信

近期发表在《法律与生命科学期刊（Journal of Law and the Biosciences）》上的一篇论文（Lenarczyk, G., Minssen, T. and Kesselheim, A.S. (2026) ‘Non-approval in the sunlight: FDA’s CRL disclosures, the limits of confidentiality, and lessons from the EMA’, Journal of Law and the Biosciences, 13(2). doi:10.1093/jlb/lsag023.）提出，FDA可以采取更多措施，更有效地向公众披露注册申报的完整回应信（Complete Response Letters，CRL）。哥本哈根大学生物科学创新法高级研究中心的Gabriela Lenarczyk博士是论文作者之一，她表示未能获批的审评结果本身就是一种监管知识的来源，完整回应信能够以FDA自己的措辞展示产品注册不获批上市许可的主要问题所在，通常也能指明解决问题所需的条件。

完整回应信是FDA在拒绝批准一款医药产品上市申请时发给注册申请方的正式文件，内容详细列出了申请存在的缺陷。但长期以来，这些文件并不主动公开。当FDA决定不公布完整回应信时，公众只能依赖注册申请方单方面的自我声明，而这类声明虽然可能准确的，却往往具有选择性。

2025年7月和9月，FDA分批公布了部分完整回应信，并承诺今后在签发时实时公开。这一举动被专家视为重要的第一步。Lenarczyk认为，公布经过适当编辑的完整回应信，能够帮助业界从早期审评周期中学习，改进未来的注册申报，避免重复犯下相同错误。论文将FDA的做法与欧洲药品管理局进行了比较。FDA的完整回应信是向申请方发出的原始而详细的沟通，但经过了敏感信息脱敏处理（Redaction）。欧洲药品管理局的欧洲公共评估报告则更具叙述性，内容经过综合整理。在申请被拒绝或撤回时，欧洲药品管理局通常还会发布拒绝评估报告、撤回评估文件或面向公众的问答材料，而这些机制在FDA体系中目前没有对应安排。

专家建议FDA进一步向欧洲模式靠拢，具体包括三项举措：制定披露时间表、建立编辑标准和推动追溯透明度。披露时间表可以通过指导文件或法规形式确立，明确FDA承诺在完整回应信发出后的一定期限内对外公布。Lenarczyk指出，增加明确的发布截止日期、更新日志、简短中立摘要和结构化元数据，主要涉及工作流程和资源配置问题。对于仍未获批、已撤回或已放弃的历史申请记录，审查和编辑需要更多资源，但FDA可以从重点关注的新药申请和生物制品许可申请试点开始。

在编辑标准方面，专家建议FDA遵循现行关于商业秘密和保密商业信息的法律标准，并借鉴欧洲药品管理局的做法，要求申请方对拟议的保密编辑内容说明理由，由FDA最终决定是否采纳。如果编辑导致完整回应信无法阅读，FDA应发布中立摘要，说明申请未获批准的原因。

Lenarczyk对前景保持谨慎乐观。FDA已在2027财年预算中请求获得主动披露完整回应信的明确法定授权，并计划制定相关规则。她认为，美国和欧盟在认识透明度与商业保密并非互斥方面可以更加趋同。在她看来，定向编辑等工具已经足以保护真正需要保护的信息，同时仍能让监管文件促进后续学习和研发。她希望人们不再仅仅将透明度视为一种公共问责措施或道德原则，而是认识到它正在成为监管基础设施的一部分。